據(jù)國外媒體報道，一項實驗預示著真實版“人猿星球”或?qū)⒊蔀楝F(xiàn)實!科學家將人類基因植入猴子胚胎，結(jié)果發(fā)現(xiàn)顯著增大了猴子大腦體積，并且猴子胚胎大腦功能正常。
據(jù)國外媒體報道，一項實驗預示著真實版“人猿星球”或?qū)⒊蔀楝F(xiàn)實!科學家將人類基因植入猴子胚胎，結(jié)果發(fā)現(xiàn)顯著增大了猴子大腦體積，并且猴子胚胎大腦功能正常。
進入21世紀，隨著基因科技的發(fā)展，其相關(guān)市場規(guī)模快速擴張，政策環(huán)境不斷優(yōu)化，在近幾年受到了投資者的關(guān)注和青睞。據(jù)悉，未來基因產(chǎn)業(yè)的市場將達到千億美元的規(guī)模，已經(jīng)成為各方共識，這是繼信息科技之后最大的產(chǎn)業(yè)機遇，也是中國有可能超越美國，引領世界科技浪潮的領域。在基因?qū)用?，疾病是典型的異常表型，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對應的基因型。如果能夠在基因?qū)用孢M行治療，理論上可以治愈疾病。相對于傳統(tǒng)藥物需要通過靶點發(fā)揮作用，基因治療效果更加直接，對沒有明顯靶點或沒有針對靶點藥物的疾病來說，基因治療可能是唯一途徑?；蛑委熓侵赣镁哂姓９δ艿幕蛑脫Q或增補患者體內(nèi)有缺陷的基因，從而達到治療疾病的目的，或把某些遺傳物質(zhì)轉(zhuǎn)移到患者體內(nèi)，使其在體內(nèi)表達，最終達到治療某種疾病的方法。目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術(shù)方向?；虔煼ㄊ钱敶茖W中最有前途的熱點之一，是未來醫(yī)學的希望。
眾多的跨國制藥公司和基因治療專業(yè)公司紛紛斥巨資加大研發(fā)力度，搶占二十一世紀生命科學的制高點?；蛑委熢谏锛夹g(shù)發(fā)達的歐美已經(jīng)度過了萌芽階段，現(xiàn)在處于市場爆發(fā)前的黎明?；蛑委熚磥韺⒃谂R床上大規(guī)模應用的趨勢是確定的，而且隨著基因測序的發(fā)展和廣泛應用，未來人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無動于衷，因此基因治療的應用前景廣闊，發(fā)展空間巨大，在市場上有很大的可能出現(xiàn)連續(xù)超預期的增長。
和美國基因治療技術(shù)逐漸應用于罕見病不同，我國在罕見病領域的發(fā)展起步較晚，進展較慢，不利因素包括市場需求低、患者人數(shù)少、醫(yī)保難以支付等問題。
但值得欣慰的是，一方面，國家政策對于罕見病的重視程度逐漸加大，在2018年五月份，國家衛(wèi)生健康委員會等五部門聯(lián)合制定了《第一批罕見病目錄》，包含了121種罕見病。另一方面，也可以看到我國有機構(gòu)開始涉足罕見病的基因治療領域，例如北京瑞希罕見病基因治療技術(shù)研究所，雖然還是屬于一個非盈利的科研單位，但致力于基因療法在罕見病領域的應用，目前旗下兩款在研藥物，分別是針對SMA和粘多糖貯積癥III A型。
我國基因治療領域，CAR-T是目前最受關(guān)注，也是資本、科研等集中力量投入的方向，尤其是我國細胞治療產(chǎn)業(yè)，經(jīng)歷了之前不規(guī)范的不利影響，已逐漸走上正規(guī)，多家公司，包括南京傳奇、科濟生物、優(yōu)卡迪、博生吉、恒潤達生等都已按照藥物批準流程，申報臨床試驗，且南京傳奇在多發(fā)性骨髓瘤領域的LCAR-B38M已獲得臨床批件。
面對國內(nèi)競爭日益激烈的CAR-T領域，未來誰會勝出，需要關(guān)注的因素包括創(chuàng)始人背景、科研實力、技術(shù)路徑、靶點的選擇、CAR-T的質(zhì)量控制、工藝的穩(wěn)定性等等。另外，我國基因治療在TCR-T、罕見病等其他領域還處在比較早期的階段，還需要科研數(shù)據(jù)的進一步驗證，但也是目前值得關(guān)注的方向。總之，無論國外還是國內(nèi)，基因治療作為一種新型的生物技術(shù)療法，給眾多患者帶來了前所未有的治療手段，帶來了新的希望。
欲了解關(guān)于基因治療行業(yè)具體詳情可以點擊查看中研普華研究報告《2020-2025年中國基因治療行業(yè)深度調(diào)研及發(fā)展前景報告》。
2020-2025年中國基因治療行業(yè)深度調(diào)研及發(fā)展前景報告
在基因?qū)用妫膊∈堑湫偷漠惓１硇?，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對應的基因型。如果能夠在基因?qū)用孢M行治療，理論上可以治愈疾病。相對于傳統(tǒng)藥物需要通過靶點發(fā)揮作用，基因治療效...
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與基因工程技術(shù)的發(fā)展息息相關(guān) 2020年基因藥物行業(yè)深度調(diào)研 
