CRISPR-Cas 基因編輯技術具有可編輯范圍廣、易用、高效、廉價等特點,被廣泛應用于生命科學、藥物研發(fā)等方面的研究。近年來,由于該技術的日益成熟,其在治療性基因編輯方面的直接性臨床研究也日益增加。
近年來隨著測序技術發(fā)展逐漸成熟和成本的不斷下降,利用高通量測序技術開展基因檢測項目已逐漸成為一種主流方式。開展精準醫(yī)療是國際醫(yī)學發(fā)展的趨勢,盡快切入有可能彎道超車;隨著社會逐漸進入老齡化,醫(yī)療方面的負擔越來越重,醫(yī)療產業(yè)是剛性內需且邊際效應巨大,可以有效拉動整體經濟發(fā)展。
FDA批準首款CRISPR基因編輯療法
近日,全球細胞和基因療法(CGT)領域迎來系列進展。其中:Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics公司聯(lián)合開發(fā)的CRISPR基因編輯療法Casgevy獲得FDA批準,治療鐮刀型細胞貧血病(SCD)患者。
美國FDA宣布,批準Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics聯(lián)合開發(fā)的CRISPR/Cas9基因編輯療法Casgevy(exagamglogene autotemcel,exa-cel)上市,用于治療12歲及以上患有復發(fā)性血管閉塞危象(VOC)的鐮刀型細胞貧血病患者。根據(jù)新聞稿,這是FDA批準的首款CRISPR基因編輯療法。
Casgevy是一款自體細胞療法,它利用CRISPR/Cas9基因編輯系統(tǒng),在體外對來自患者的造血干細胞進行改造,使血紅細胞生產高水平的胎兒血紅蛋白(HbF),有可能減少鐮刀型細胞貧血病患者的疼痛和使人衰弱的血管閉塞性危象。Casgevy具有一次治療,提供功能性治愈的潛力。
根據(jù)中研普華研究院撰寫的《2024-2029年版基因測序行業(yè)兼并重組機會研究及決策咨詢報告》顯示:
2024基因測序行業(yè)現(xiàn)狀及市場空間
治療性基因編輯技術的核心之一在于開發(fā)能夠對基因進行高效編輯的分子工具。基因編輯工具的相關研究已經有數(shù)十年歷史。治療性基因編輯(Therapeutic gene editing)是指一類通過對基因進行靶向編輯(敲除、插入、替換、修飾等)進而獲得治療效果的療法。
2020 年,諾貝爾化學獎授予法國科學家?,敿~埃爾 · 沙爾龐捷(Emanuelle Charpentier)和美國科學家珍妮弗 · 道德納(Jennifer Doudna),以表彰她們「研發(fā)了一種基因編輯方法」,即基于 CRISPR-Cas 的基因編輯,該突破再次引爆了基因編輯相關研究的熱潮。
CRISPR-Cas 基因編輯技術具有可編輯范圍廣、易用、高效、廉價等特點,被廣泛應用于生命科學、藥物研發(fā)等方面的研究。近年來,由于該技術的日益成熟,其在治療性基因編輯方面的直接性臨床研究也日益增加。
目前基因編輯在疾病治療領域的研究數(shù)量龐大,但其中大部分研究尚處于臨床前的實驗室研究階段,如何進一步優(yōu)化基因編輯的效率、準確性、可編輯基因序列范圍,并降低基因編輯脫靶效應所帶來的安全風險或是促進其被廣泛應用于治療領域并實現(xiàn)產業(yè)化的關鍵。
近年來,基因測序在全球掀起了一場革命,重塑著疾病篩查與預防、癌癥治療、醫(yī)藥研發(fā)、醫(yī)療保險等醫(yī)療領域版圖,對提升公共衛(wèi)生水平、公民福祉而言意義重大。
受信息技術推動,基因遺傳數(shù)據(jù)的解讀與利用迸發(fā)出新的活力,引發(fā)醫(yī)藥與IT巨頭跨界聯(lián)手布局,國內也出現(xiàn)了基因產業(yè)鏈的創(chuàng)業(yè)浪潮。但受制于技術和管理的局限,基因技術在研發(fā)、應用方面遇到重重阻力。我國應加大基因科研力度,改進對新技術的監(jiān)管模式,鼓勵行業(yè)健康發(fā)展。
《“十四五”生物經濟發(fā)展規(guī)劃》的總體要求中提出“基因檢測技術覆蓋率持續(xù)提高,生物領域第三方服務機構數(shù)量穩(wěn)步增長”的發(fā)展目標,以及“重點圍繞藥品、疫苗、先進診療技術和裝備、生物醫(yī)用材料、精準醫(yī)療、 檢驗檢測及生物康養(yǎng)等方向,提升原始創(chuàng)新能力。
“基因技術及產業(yè)從高端化、智能化、數(shù)字化三個方面賦能生命健康和生物智能,預計十年后市場規(guī)模將超過當下的互聯(lián)網(wǎng)及人工智能?!?/p>
基因檢測屬于高科技領域,據(jù) BCC Research 數(shù)據(jù),全球基因測序市場規(guī)模已由 2010 年的24億美元快速增至2021年的157億美元,復合增速超20%以上,預計將以19.1%的 CAGR 增長至2026 年的377.21億美元。而在國內,根據(jù)Markets and Markets的預測,2030年中國測序儀市場規(guī)模高達304億元,2019至2030年復合增速將高達19.7%。
根據(jù)美國測序市場發(fā)展經驗,下游應用場景拓寬將顯著帶動對上游測序儀的需求。測序下游的諸多領域里,生殖健康領域的客戶滲透率正不斷提升,腫瘤伴隨診斷不斷成熟,腫瘤早篩市場蓄勢待發(fā),病原微生物檢測等新領域發(fā)展火熱。
在激烈的市場競爭中,企業(yè)及投資者能否做出適時有效的市場決策是制勝的關鍵。中研網(wǎng)撰寫的基因測序行業(yè)報告對中國基因測序行業(yè)的發(fā)展現(xiàn)狀、競爭格局及市場供需形勢進行了具體分析,并從行業(yè)的政策環(huán)境、經濟環(huán)境、社會環(huán)境及技術環(huán)境等方面分析行業(yè)面臨的機遇及挑戰(zhàn)。同時揭示了市場潛在需求與潛在機會,為戰(zhàn)略投資者選擇恰當?shù)耐顿Y時機和公司領導層做戰(zhàn)略規(guī)劃提供準確的市場情報信息及科學的決策依據(jù),同時對政府部門也具有極大的參考價值。
想了解關于更多基因測序行業(yè)專業(yè)分析,可點擊查看中研普華研究院撰寫的《2024-2029年版基因測序行業(yè)兼并重組機會研究及決策咨詢報告》。同時本報告還包含大量的數(shù)據(jù)、深入分析、專業(yè)方法和價值洞察,可以幫助您更好地了解行業(yè)的趨勢、風險和機遇。
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2024-2029年版基因測序行業(yè)兼并重組機會研究及決策咨詢報告
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