我國抗腦癌藥物獲美 “孤兒藥”認定 “孤兒藥”相關(guān)概念解析

• 2017年11月23日 lihuizhen來源：科技日報 617 35
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  2017-2022年中國醫(yī)藥行業(yè)市場深度調(diào)研與投資風險分析報告

  我國醫(yī)藥行業(yè)還處于初步發(fā)展階段，國內(nèi)新藥產(chǎn)出能力弱,普藥市場份額超過90%,而在國際醫(yī)藥制造業(yè)中專利藥占據(jù)超過7成份額；國內(nèi)醫(yī)藥制造業(yè)集中度低,制造業(yè)20強的國內(nèi)市場集中度為42%,而世界醫(yī)2...

“孤兒藥”是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”。

南開大學藥學院、藥物化學生物學國家重點實驗室陳悅教授團隊歷時8年攻關(guān)的編號為ACT001的抗腦膠質(zhì)瘤藥物，剛剛獲得美國食品藥品管理局(FDA)罕見病藥物(即：孤兒藥)的資格認定，成為我國少數(shù)幾個獲得該資格認定的藥品之一，也是目前為止天津首個獲美“孤兒藥”認定的準藥品。

“孤兒藥”是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被形象地稱為“孤兒藥”。美國食品藥品管理局對“孤兒藥”的認定，意味著該藥物在美國將享受評審、臨床試驗、市場投入等環(huán)節(jié)享受特殊支持。陳悅教授團隊工作人員介紹，ACT001在澳大利亞的1期臨床試驗中，治療效果好于目前世界治療腦膠質(zhì)瘤最好的藥物——替莫唑胺。該團隊于今年9月下旬向美國食品藥品管理局提交了“孤兒藥”認定的申請。申請內(nèi)容包括了ACT001在澳大利亞臨床1期的試驗結(jié)果。團隊預期將于申請?zhí)峤缓蟮?0天內(nèi)收到FDA的批復。事實上，只用了不到2個月的時間就獲得了FDA的批準。

ACT001提前獲得FDA的“孤兒藥”資格認定，意味著ACT001在美國的臨床申報與試驗，將獲得FDA一攬子的優(yōu)惠政策，包括快速評審通道、臨床試驗周期縮短等等。如果該藥物未來能夠成功上市，還將在美國享受稅收減免以及7年保護期等優(yōu)惠政策。另據(jù)了解，ACT001已獲得了中國的臨床批文，該藥物在國內(nèi)的臨床試驗即將啟動。

孤兒藥相關(guān)概念：

1. 孤兒藥

由于藥物的開發(fā)需要成本，罕見病的藥物研究成本太高，市場需求又太小，正常情況下藥物開發(fā)難以收回成本，因此沒有企業(yè)愿意研發(fā)和生產(chǎn)罕見病的藥物，造成了藥物種類的稀缺外加價格昂貴，罕見病的治療藥物也被稱為孤兒藥(Orphan drug)。

2. 罕見病

根據(jù)世界衛(wèi)生組織(WHO)給出的定義，罕見病指的是患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰-1‰的疾病，常見的有白血病、血友病、苯丙酮尿癥、白化病、成骨不全癥、戈謝病等。雖然不同國家對罕見病的認定標準存在一定差異，我國也尚無明確的定義，但是世界上已經(jīng)確診的罕見病就已經(jīng)有近7000種，并且其中有80%都是遺傳性疾病。

3、民間版《中國罕見病參考名錄》

2016年9月23日，在罕見病發(fā)展中心與樹蘭醫(yī)療聯(lián)合主辦的第五屆中國罕見病高峰論壇上，民間版《中國罕見病參考名錄》發(fā)布，共定義了147種罕見病。罕見病發(fā)展中心主任黃如方介紹說：‘“我國至今還沒有官方的罕見病定義，此次發(fā)布的名錄屬于“民間版本”，希望能為官方名錄的推出提供參考”，也希望為國家及各省市相關(guān)部門制定罕見病政策提供參考，為各方在罕見病的科研、診治、藥物研發(fā)及市場準入、醫(yī)療保障以及社會救助等方面提供優(yōu)先參考。該名錄的制定主要依據(jù)各罕見病的全球發(fā)病率、國內(nèi)基因檢測機構(gòu)的臨床檢出率。收集了國內(nèi)外有相應治療方案的、國內(nèi)罕見病患者組織對應的病種、并參考了臺灣地區(qū)和上海的罕見病名錄。

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