歐洲批準(zhǔn)基因編輯技術(shù)治療地中海貧血

• 2018年5月9日 FanTianQing來源：新浪網(wǎng) 403 19
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  2018-2023年中國醫(yī)療廢物市場深度全景調(diào)研及“十三五”發(fā)展前景預(yù)測報告

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５月８日是“世界地中海貧血日”。歐洲日前首次批準(zhǔn)利用基因編輯技術(shù)試驗治療β型地中海貧血，這種遺傳性血液疾病也因此成為歐洲第一種利用基因編輯技術(shù)治療的人類疾病。

歐洲批準(zhǔn)基因編輯技術(shù)治療地中海貧血。

地中海貧血（Thalassemia）于1925年由Cooley和Lee首先描述，最早發(fā)現(xiàn)于地中海區(qū)域，當(dāng)時稱為地中海貧血，國外亦稱海洋性貧血。這是一類由于常染色體遺傳性缺陷，引起珠蛋白鏈合成障礙，使一種或幾種珠蛋白數(shù)量不足或完全缺乏，因而紅細(xì)胞易被溶解破壞的溶血性貧血。因為最早發(fā)現(xiàn)的地區(qū)是在地中海,就把此病命名為地中海貧血。

５月８日是“世界地中海貧血日”。歐洲日前首次批準(zhǔn)利用基因編輯技術(shù)試驗治療β型地中海貧血，這種遺傳性血液疾病也因此成為歐洲第一種利用基因編輯技術(shù)治療的人類疾病。這項試驗將由總部位于瑞士的ＣＲＩＳＰＲ治療公司實施。據(jù)該公司網(wǎng)站介紹，研究人員將提取患者的一些干細(xì)胞，在實驗室對干細(xì)胞的基因突變區(qū)域進(jìn)行修復(fù)，被編輯過的干細(xì)胞隨后被移植回患者體內(nèi)，幫助患者產(chǎn)生健康的血紅蛋白。按計劃，臨床試驗將在２０１８年年內(nèi)完成。

研究小組負(fù)責(zé)人、英國弗朗西斯·克里克研究所的羅賓洛·弗爾－巴奇教授表示，這將是基因治療技術(shù)的一個新起點(diǎn)。

β型地中海貧血患者體內(nèi)的血紅蛋白在嬰兒時期數(shù)量充足，長大后則被抑制，而缺乏血紅蛋白將會引發(fā)骨質(zhì)疏松、貧血、生長緩慢和呼吸不暢。造血干細(xì)胞移植是目前臨床上唯一能夠根治地中海貧血的方法，但找到相匹配的異體捐贈者較難，而且所需費(fèi)用昂貴。患者往往只能靠不斷地輸血以維持生命。基因療法為患者提供了新的自體移植治療選擇。

２０１５年，中國中山大學(xué)科學(xué)家黃軍就利用基因編輯技術(shù)修改人類胚胎中可能導(dǎo)致β型地中海貧血的基因。黃軍就因此被英國《自然》雜志列入當(dāng)年全球十大科技人物。２０１６年７月，廣州醫(yī)科大學(xué)附屬第三醫(yī)院孫筱放團(tuán)隊在美國《生物化學(xué)雜志》上報告說，他們成功利用基因編輯技術(shù)修復(fù)β型地中海貧血缺陷基因，研究中３０多例小鼠移植實驗全部獲得成功。

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