基因編輯能治療遺傳病嗎？2020基因治療行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)現(xiàn)狀及市場(chǎng)前景分析

• 2020年5月31日 WuYaNan來(lái)源：中研網(wǎng) 1139 73
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基因治療是指用正常的基因?qū)肴梭w細(xì)胞，以糾正或補(bǔ)充因基因缺陷和異常所引起的疾病，是一種根本性的治療策略。

基因治療行業(yè)前景如何?此前，美國(guó)醫(yī)藥公司提出，可用基因編輯方法抑制“疼痛基因”，從而代替藥物達(dá)到止痛的效果。目前此種方法在小鼠身上已經(jīng)實(shí)驗(yàn)成功，明年將開(kāi)始人體實(shí)驗(yàn)?；蛑委熓侵赣谜５幕?qū)肴梭w細(xì)胞，以糾正或補(bǔ)充因基因缺陷和異常所引起的疾病，是一種根本性的治療策略。導(dǎo)入的基因可以是與缺陷基因?qū)?yīng)、在體內(nèi)表達(dá)具有特異功能的同源基因，也可以是與缺陷基因無(wú)關(guān)的治療基因。目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術(shù)方向。

基因編輯能治療遺傳病嗎?

已經(jīng)有研究表明基因編輯能治療很多遺傳病呢。最近，包射能特異性識(shí)別突變基因的引物和CRISPR-Cas9蛋白來(lái)切除致病基因，并用健康的基因?qū)ζ溥M(jìn)行替換。研究結(jié)果顯示，72.2%攜帶致病基因的胚胎細(xì)胞內(nèi)不再含有致病基因，這么高的成功率無(wú)疑給科研界一劑強(qiáng)心針。

基因治療是不是可遺傳變異?

不是可遺傳變異。

基因治療分為體內(nèi)基因治療和體外基因治療。都是把正?；?qū)霗C(jī)體，讓正?；虮磉_(dá)，達(dá)到治療疾病的目的，但是這不是基因的替換，是基因功能的替換;基因治療沒(méi)有改變雌雄配子的遺傳物質(zhì)，所以不可遺傳。

據(jù)中研產(chǎn)業(yè)研究院的研究報(bào)告《2020-2025年中國(guó)基因治療行業(yè)深度調(diào)研及發(fā)展前景報(bào)告》數(shù)據(jù)顯示

基因治療行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)概況

我國(guó)的基因治療目前主要是集中在CAR-T領(lǐng)域，從全世界的角度來(lái)看，全球CAR-T研究的公司主要集中在中國(guó)和美國(guó)，兩個(gè)國(guó)家從事CAR-T研究的公司占比超過(guò)80%。

圖表：2018年全球CAR-T公司地理分布

治療來(lái)源：公開(kāi)治療整理

中國(guó)基因治療行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)力分析

和美國(guó)基因治療技術(shù)逐漸應(yīng)用于罕見(jiàn)病不同，我國(guó)在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的發(fā)展起步較晚，進(jìn)展較慢，不利因素包括市場(chǎng)需求低、患者人數(shù)少、醫(yī)保難以支付等問(wèn)題。

但值得欣慰的是，一方面，國(guó)家政策對(duì)于罕見(jiàn)病的重視程度逐漸加大，在2018年五月份，國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)等五部門聯(lián)合制定了《第一批罕見(jiàn)病目錄》，包含了121種罕見(jiàn)病。另一方面，也可以看到我國(guó)有機(jī)構(gòu)開(kāi)始涉足罕見(jiàn)病的基因治療領(lǐng)域，例如北京瑞希罕見(jiàn)病基因治療技術(shù)研究所，雖然還是屬于一個(gè)非盈利的科研單位，但致力于基因療法在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的應(yīng)用，目前旗下兩款在研藥物，分別是針對(duì)SMA和粘多糖貯積癥III A型。

2020基因治療行業(yè)現(xiàn)狀及前景展望

眾多的跨國(guó)制藥公司和基因治療專業(yè)公司紛紛斥巨資加大研發(fā)力度，搶占二十一世紀(jì)生命科學(xué)的制高點(diǎn)?；蛑委熢谏锛夹g(shù)發(fā)達(dá)的歐美已經(jīng)度過(guò)了萌芽階段，現(xiàn)在處于市場(chǎng)爆發(fā)前的黎明?；蛑委熚磥?lái)將在臨床上大規(guī)模應(yīng)用的趨勢(shì)是確定的，而且隨著基因測(cè)序的發(fā)展和廣泛應(yīng)用，未來(lái)人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無(wú)動(dòng)于衷，因此基因治療的應(yīng)用前景廣闊，發(fā)展空間巨大，在市場(chǎng)上有很大的可能出現(xiàn)連續(xù)超預(yù)期的增長(zhǎng)。

基因療法是當(dāng)代生命科學(xué)中最有前途的熱點(diǎn)之一，是未來(lái)醫(yī)學(xué)的希望。至今，全世界已有約2,000多個(gè)基因療法方案，廣泛用于各種罕見(jiàn)病、遺傳病、腫瘤和神經(jīng)系統(tǒng)疾病等的臨床試驗(yàn)研究，其中200余種采用腺相關(guān)病毒作為載體。

中研研究院基因治療行業(yè)研究報(bào)告主要分析了基因治療行業(yè)的市場(chǎng)規(guī)模、基因治療市場(chǎng)供需求狀況、基因治療市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)狀況和基因治療主要企業(yè)經(jīng)營(yíng)情況，同時(shí)對(duì)基因治療行業(yè)的未來(lái)發(fā)展做出科學(xué)的預(yù)測(cè)。基因治療行業(yè)研究報(bào)告可以幫助投資者合理分析行業(yè)的市場(chǎng)現(xiàn)狀，為投資者進(jìn)行投資作出行業(yè)前景預(yù)判，挖掘投資價(jià)值，同時(shí)提出行業(yè)投資策略和營(yíng)銷策略等方面的建議。欲知基因治療行業(yè)詳情可點(diǎn)擊查看中研產(chǎn)業(yè)研究院的研究報(bào)告《2020-2025年中國(guó)基因治療行業(yè)深度調(diào)研及發(fā)展前景報(bào)告》。

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  2020-2025年中國(guó)基因治療行業(yè)深度調(diào)研及發(fā)展前景報(bào)告

  在基因?qū)用?，疾病是典型的異常表型，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對(duì)應(yīng)的基因型。如果能夠在基因?qū)用孢M(jìn)行治療，理論上可以治愈疾病。相對(duì)于傳統(tǒng)藥物需要通過(guò)靶點(diǎn)發(fā)揮作用，基因治療效...

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