一、體外模型產(chǎn)業(yè)鏈政策解讀

(1)《腫瘤治療性疫苗非臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則(征求意見稿)》

腫瘤治療性疫苗，是指通過誘導(dǎo)或增強機體針對腫瘤抗原的特異性主動免疫反應(yīng)，從而達(dá)到抑制或殺傷腫瘤細(xì)胞、清除微小殘留病灶或癌前病變，以及建立持久抗腫瘤記憶等治療作用的一類產(chǎn)品。近年，腫瘤治療性疫苗已在腫瘤適應(yīng)癥顯示明顯的治療潛能，其研發(fā)進(jìn)展迅速，全球已有數(shù)十個產(chǎn)品獲批開展臨床研究。腫瘤治療性疫苗作為一種新興的治療手段，備受關(guān)注。

根據(jù)CDE通知，目前腫瘤治療性疫苗的研發(fā)一般參考ICH S9、ICH S6、ICH M3等相關(guān)指導(dǎo)原則，國際上尚無腫瘤治療性疫苗非臨床研究的針對性指導(dǎo)原則。為更好指導(dǎo)和促進(jìn)腫瘤治療性疫苗的研究和開發(fā)，CDE組織撰寫了《腫瘤治療性疫苗非臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則》并征求部分學(xué)術(shù)界和工業(yè)界專家意見，形成征求意見稿。此次征求意見時限為自發(fā)布之日起一個月。

此次征求意見稿，對腫瘤治療性疫苗的非臨床研究提出了明確要求，包括動物模型的選擇、安全性評價、藥效學(xué)研究等多個方面，旨在為腫瘤治療性疫苗的研發(fā)提供科學(xué)、規(guī)范的指導(dǎo)。

(2)《人源干細(xì)胞產(chǎn)品非臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則》

為規(guī)范和指導(dǎo)人源干細(xì)胞產(chǎn)品的非臨床研究與評價，在國家藥品監(jiān)督管理局的部署下，藥審中心組織制定了《人源干細(xì)胞產(chǎn)品非臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則》。根據(jù)《國家藥監(jiān)局綜合司關(guān)于印發(fā)藥品技術(shù)指導(dǎo)原則發(fā)布程序的通知》(藥監(jiān)綜藥管〔2020〕9號)要求，經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理局審查同意，發(fā)布《人源干細(xì)胞產(chǎn)品非臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則》。

本指導(dǎo)原則中的人源干細(xì)胞產(chǎn)品是指起源于人的成體干細(xì)胞(adult stem cells，ASCs)、人胚干細(xì)胞(embryonicstem cells，ESCs)和誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(induced pluripotent stemcells，iPSCs)，經(jīng)過一系列涉及干細(xì)胞的體外操作(一般包括擴增、基因修飾、誘導(dǎo)分化、轉(zhuǎn)分化等)獲得的干細(xì)胞及其衍生細(xì)胞產(chǎn)品。

干細(xì)胞產(chǎn)品的藥理學(xué)研究通常包括體外和體內(nèi)試驗。體外試驗應(yīng)對細(xì)胞的表型和功能特性進(jìn)行研究，如細(xì)胞增殖能力、分化潛力、分泌能力以及其他生理功能活性等。若涉及基因修飾或其他改造，還應(yīng)研究這些修飾或改造對細(xì)胞生理、行為和功能活性的潛在影響。

體內(nèi)試驗應(yīng)盡可能在與人類疾病相關(guān)的疾病動物模型中驗證細(xì)胞產(chǎn)品可發(fā)揮預(yù)期的藥理學(xué)作用。疾病動物模型和主要終點的選擇應(yīng)結(jié)合細(xì)胞的藥理學(xué)作用機制和擬用的患者人群綜合考慮。對于涉及組織再生/修復(fù)的產(chǎn)品，應(yīng)關(guān)注對長期效應(yīng)的評估。

體外和體內(nèi)試驗應(yīng)足以全面驗證產(chǎn)品的設(shè)計理念。

二、體外模型產(chǎn)業(yè)整體市場規(guī)模情況

圖表：2022-2024年國內(nèi)體外模型產(chǎn)業(yè)市場規(guī)模分析

數(shù)據(jù)來源：中研普華產(chǎn)業(yè)研究院

? 根據(jù)中研普華產(chǎn)業(yè)研究院發(fā)布的《2025-2030年版醫(yī)藥設(shè)備產(chǎn)業(yè)政府戰(zhàn)略管理與區(qū)域發(fā)展戰(zhàn)略研究咨詢報告》顯示：隨著國內(nèi)創(chuàng)新藥研發(fā)投入不斷增加以及科研機構(gòu)和醫(yī)療機構(gòu)對各類疾病研究不斷深入，進(jìn)一步促進(jìn)體外模型市場的發(fā)展，2024年國內(nèi)體外模型產(chǎn)業(yè)市場規(guī)模197億元，表明我國對體外模型需求日益旺盛。

三、體外模型產(chǎn)業(yè)未來發(fā)展趨勢

1、技術(shù)創(chuàng)新與融合

體外模型產(chǎn)業(yè)技術(shù)創(chuàng)新與融合將不斷深化。多組學(xué)技術(shù)的融合將為細(xì)胞行為和相互作用的研究提供更全面的視角，助力構(gòu)建更加精準(zhǔn)體外模型。同時生物打印技術(shù)將不斷進(jìn)步，能夠制造出具有復(fù)雜結(jié)構(gòu)和精確細(xì)胞排列的三維組織模型，進(jìn)一步提高體外模型仿生程度和生理相關(guān)性，推動體外模型產(chǎn)業(yè)的技術(shù)水平邁向新的高度。

2、模型精準(zhǔn)化和個性化

體外模型將朝著精準(zhǔn)化和個性化的方向加速發(fā)展。疾病模型會愈發(fā)精細(xì)化，借助患者來源誘導(dǎo)多能干細(xì)胞等先進(jìn)技術(shù)，能夠更準(zhǔn)確地模擬疾病發(fā)生、發(fā)展過程及病理特征，為罕見病、遺傳性疾病等研究提供更具針對性的平臺。隨著對個體基因差異和環(huán)境因素影響深入理解，體外模型將更加注重個體差異考量，通過建立基于個體細(xì)胞和組織的體外模型，實現(xiàn)對個體藥物反應(yīng)的精準(zhǔn)預(yù)測，從而為個性化藥物研發(fā)和治療方案制定提供有力支持，推動精準(zhǔn)醫(yī)療行業(yè)發(fā)展。

3、與藥物研發(fā)的深度融合

體外模型在藥物研發(fā)中的作用將日益凸顯，并與藥物研發(fā)實現(xiàn)深度融合。在早期藥物篩選階段，憑借其高效、快速的特點，能夠在短時間內(nèi)對大量藥物分子進(jìn)行篩選，評估藥物的療效和潛在毒性，為后續(xù)的臨床試驗提供更有價值的候選藥物，有效降低研發(fā)成本和風(fēng)險 。此外，通過模擬人體器官代謝和解毒功能，體外模型能夠更準(zhǔn)確地預(yù)測藥物在人體中的毒性反應(yīng)，提前發(fā)現(xiàn)可能存在的毒副作用，避免在臨床試驗中出現(xiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)，顯著提高藥物研發(fā)成功率，加速藥物研發(fā)進(jìn)程。

4、跨學(xué)科合作的加強

未來，體外模型產(chǎn)業(yè)的跨學(xué)科合作將愈發(fā)緊密。生物學(xué)、醫(yī)學(xué)、材料科學(xué)、物理學(xué)、工程學(xué)等多學(xué)科的交叉融合將成為常態(tài)，共同推動體外模型產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。此外，科研機構(gòu)、高校、企業(yè)和醫(yī)療機構(gòu)之間產(chǎn)學(xué)研用協(xié)同創(chuàng)新將不斷深化，各方發(fā)揮各自優(yōu)勢，共同促進(jìn)體外模型產(chǎn)業(yè)快速發(fā)展，加速科研成果向?qū)嶋H產(chǎn)品和臨床應(yīng)用的轉(zhuǎn)化。

5、政策支持與監(jiān)管加強

政府對體外模型產(chǎn)業(yè)重視程度將不斷提高，政策支持力度將會持續(xù)加大，將出臺更多科研項目資助、稅收優(yōu)惠、產(chǎn)業(yè)園區(qū)建設(shè)等政策措施，為企業(yè)創(chuàng)造良好政策環(huán)境和發(fā)展機遇，助力產(chǎn)業(yè)技術(shù)創(chuàng)新和規(guī)模擴張。同時隨著體外模型在藥物研發(fā)、疾病診斷等關(guān)鍵領(lǐng)域應(yīng)用日益廣泛，監(jiān)管部門將加強對體外模型產(chǎn)品監(jiān)管，建立健全相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)和規(guī)范，確保產(chǎn)品質(zhì)量和安全性，促進(jìn)產(chǎn)業(yè)健康有序發(fā)展，保障公眾健康權(quán)益。