癌癥治療迎來(lái)新篇章？ 美國(guó)批準(zhǔn)首個(gè)基因療法用于治療白血病

• 2017年8月31日 FanTianQing來(lái)源：騰訊網(wǎng) 655 38
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美國(guó)政府30日批準(zhǔn)一種基于改造患者自身免疫細(xì)胞的療法治療白血病，這是第一種在美國(guó)獲得批準(zhǔn)的基因療法。專家認(rèn)為，這開辟了癌癥治療的新篇章。

白血病是一類造血干細(xì)胞惡性克隆性疾病?？寺⌒园籽〖?xì)胞因?yàn)樵鲋呈Э?、分化障礙、凋亡受阻等機(jī)制在骨髓和其他造血組織中大量增殖累積，并浸潤(rùn)其他非造血組織和器官，同時(shí)抑制正常造血功能。臨床可見不同程度的貧血、出血、感染發(fā)熱以及肝、脾、淋巴結(jié)腫大和骨骼疼痛。由于白血病分型和預(yù)后分層復(fù)雜，因此白血病治療沒有千篇一律的方法，需要結(jié)合細(xì)致的分型和預(yù)后分層制定治療方案。目前主要有下列幾類治療方法：化學(xué)治療﹑放射治療﹑靶向治療、免疫治療、干細(xì)胞移植等。而在昨日美國(guó)政府批準(zhǔn)了一種新的白血病治療方法。

美國(guó)政府30日批準(zhǔn)一種基于改造患者自身免疫細(xì)胞的療法治療白血病，這是第一種在美國(guó)獲得批準(zhǔn)的基因療法。專家認(rèn)為，這開辟了癌癥治療的新篇章。

據(jù)媒體8月31日消息，美國(guó)食品和藥物管理局當(dāng)天發(fā)表聲明說(shuō)，瑞士諾華公司的新療法已獲得批準(zhǔn)，用于治療２５歲以下的復(fù)發(fā)難治型Ｂ細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病患者。這是一個(gè)“歷史性動(dòng)作”，將“迎來(lái)治療癌癥和其他危及生命的重病的新方式”。

新療法是近年來(lái)發(fā)展迅速的一種嵌合抗原受體Ｔ細(xì)胞（ＣＡＲ－Ｔ）療法，它先從患者自身采集在免疫反應(yīng)中發(fā)揮重要作用的Ｔ細(xì)胞，然后重新“編程”，所得Ｔ細(xì)胞含有嵌合抗原受體，能識(shí)別并攻擊癌變細(xì)胞，因此可重新注入患者體內(nèi)用于治療。

一項(xiàng)涉及６３名患者的臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，８３％的患者在接受新方法治療３個(gè)月后，病情得到緩解?；颊呓邮苤委煟蹦旰蟮膹?fù)發(fā)率為６４％，存活率為７９％。

美藥管局局長(zhǎng)斯科特·戈特利布評(píng)價(jià)說(shuō)：“有能力重編程病人自身細(xì)胞，用它攻擊致死性癌癥，意味著我們正在進(jìn)入醫(yī)學(xué)創(chuàng)新的新疆域。諸如基因療法和細(xì)胞療法這樣的新技術(shù)擁有變革醫(yī)學(xué)的潛力，成為治療乃至治愈許多棘手疾病的轉(zhuǎn)折點(diǎn)?！?/p>

Ｂ細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病是一種難以治療和容易復(fù)發(fā)的白血病類型，過(guò)去的治療方案較為有限，兒童和青少年患者５年無(wú)復(fù)發(fā)存活率僅為１０％至３０％。

諾華公司表示，新療法是一次性治療，定價(jià)為４７．５萬(wàn)美元，但如果第一個(gè)月見不到效果將不用患者付費(fèi)。相比之下，白血病常用療法骨髓移植在美國(guó)第一年的收費(fèi)介于５４萬(wàn)至８０萬(wàn)美元之間。諾華公司還計(jì)劃今年在美國(guó)和歐洲申請(qǐng)利用該方法治療成人Ｂ細(xì)胞淋巴瘤，明年在美國(guó)和歐洲外的地區(qū)申請(qǐng)?jiān)摨煼ㄉ鲜小?/p>

ＣＡＲ－Ｔ療法先驅(qū)之一、美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)教授卡爾·瓊說(shuō)，批準(zhǔn)新療法上市是個(gè)人化癌癥療法向前邁出的“巨大一步”。下一步他們將與諾華繼續(xù)合作，推動(dòng)用這一療法治療其他類型的癌癥。

目前除諾華外，美國(guó)風(fēng)箏制藥公司與朱諾治療公司也在研發(fā)ＣＡＲ－Ｔ產(chǎn)品。但今年早些時(shí)候，因臨床試驗(yàn)中數(shù)名患者腦水腫死亡事件，朱諾治療公司正式終止了針對(duì)成年人復(fù)發(fā)難治型Ｂ細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病的基因療法臨床試驗(yàn)。

美國(guó)血液學(xué)學(xué)會(huì)主席肯尼思·安德森在一份聲明中說(shuō)，這一批準(zhǔn)“標(biāo)志著血癌治療范式的重要轉(zhuǎn)變”，但目前它只被批準(zhǔn)用于治療少數(shù)年輕患者，重要性不宜夸大?？傮w而言，ＣＡＲ－Ｔ療法尚需更多研究，確保它能有效治療更廣泛的人群，并減少副作用。

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