檢測癌細(xì)胞新技術(shù)問世 美國批準(zhǔn)第二款CRISPR基因編輯藥物臨床試驗

• 2018年12月6日 FanTianQing來源：新浪新聞、網(wǎng)易新聞 331 14
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檢測癌細(xì)胞新技術(shù)問世。

基因編輯嬰兒”事件尚在發(fā)酵之際，美國食品藥物監(jiān)督管理局（FDA）秉持區(qū)分對待的態(tài)度批準(zhǔn)了該國第二款CRISPR基因編輯藥物的臨床試驗。

日前，致力于基因編輯治療的美國公司Editas Medicine 宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)該公司EDIT-101藥物的IND（新藥臨床試驗）申請，驗證這款試驗型CRISPR基因組編輯藥物在治療Leber先天性黑朦10型患者（LCA10）方面的臨床療效。

Leber先天性黑朦蒙癥（LCA10）是一種遺傳性視網(wǎng)膜退行性疾病，目前已知至少有18個不同基因突變都會引起該疾病。LCA是兒童期遺傳性失明最常見的原因，全世界每10萬人中有2至3人患有這種疾病。LCA癥狀出現(xiàn)在生命的最初幾年，隨后將導(dǎo)致嚴(yán)重的視力喪失和潛在的失明。而最常見的LCA10是一種由CEP290基因突變引起的單原性疾病，是20% - 30% LCA患者的病因。

“FDA接受我們EDIT-101藥物的IND申請是基因編輯領(lǐng)域的一個重要時刻，對患者來說這是一個關(guān)鍵的里程碑，因為我們距離LCA10的治療又近了一步。”Editas總裁兼首席執(zhí)行官Katrine Bosley表示， “對我們來說，這是一個真正令人興奮的時刻，作為一家臨床階段的公司，我們期待著開啟新篇章，利用CRISPR技術(shù)的力量來改變世界各地嚴(yán)重疾病患者的生活?！?/p>

同時，隨著EDIT-101藥物IND申請被批準(zhǔn)，Editas已經(jīng)從Allergan Pharmaceuticals International Limited（總部位于愛爾蘭都柏林的眼科巨頭Allergan plc的全資子公司）獲得2500萬美元的里程碑付款。這是兩家公司合作的一部分，旨在發(fā)現(xiàn)和開發(fā)針對嚴(yán)重視力威脅疾病的試驗性藥物。Editas及其合作伙伴Allergan預(yù)計將招募10至20名患者參加1/2期開放標(biāo)簽、劑量遞增臨床試驗，以評估EDIT-101的安全性、耐受性和療效。

2017年3月，Editas宣布與Allergan達(dá)成戰(zhàn)略合作聯(lián)盟，根據(jù)協(xié)議，Allergan將獨(dú)家獲得Editas公司總計5個 治療眼科疾病的基因編輯藥物（包括EDIT-10）的授權(quán)。2018年8月，Allergan宣布選擇EDIT-101作為五個候選開發(fā)和商業(yè)化新藥項目中的第一個。Editas選擇與其共同開發(fā)和承擔(dān)該藥物在美國的臨床試驗和上市后收益及風(fēng)險，并在該藥物通過臨床試驗進(jìn)展、商業(yè)化獲批等關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)時，獲得Allergan的里程碑付款。

Editas公司總部位于馬薩諸塞州劍橋，由基因編輯領(lǐng)域權(quán)威人物張鋒及George M. Church等人于2013年11月聯(lián)合創(chuàng)辦，并于2016年1月成為CRISPR基因編輯領(lǐng)域首家發(fā)起IPO的公司。

截至目前，被外界成為CRISPR初創(chuàng)公司“三巨頭”的CRISPR Therapeutics、Editas Medicine和Intellia Therapeutics中已有兩家宣布開展CRISPR基因編輯藥物的臨床試驗。

此前的10月10日，Crispr Therapeutics宣布，F(xiàn)DA批準(zhǔn)嚴(yán)重鐮狀細(xì)胞疾?。⊿CD）基因編輯藥物CTX001的臨床新藥申請，Crispr Therapeutics及其合作伙伴Vertex Pharmaceuticals已開始在美國為患有嚴(yán)重鐮狀細(xì)胞疾病的患者進(jìn)行首次人體試驗。Crispr Therapeutics最近還招募了歐洲首名患者參與一項針對地中海貧血患者基因療法的單獨(dú)研究。

值得一提的是，Editas等公司被批準(zhǔn)臨床試驗的基因編輯療法和目前全球科學(xué)界均在強(qiáng)烈譴責(zé)的“基因編輯嬰兒”事件有著顯著區(qū)別。Editas公司編輯的感光細(xì)胞屬于體細(xì)胞，且致力于醫(yī)治罕見的遺傳性疾病?！盎蚓庉媼雰骸敝袆t是編輯人類胚胎，改變了包括生殖細(xì)胞在內(nèi)的所有人體細(xì)胞，并將遺傳特性、潛在危害等遺傳給后代。另外，該試驗?zāi)康牟⒉辉谟谥斡撤N疾病，而是給本就健康的人類胚胎賦予一種理論上的避免HIV感染的能力。

其他閱讀：檢測癌細(xì)胞新技術(shù)問世

根據(jù)英國《自然·通訊》雜志12月5日發(fā)表的醫(yī)學(xué)研究報告，一項能在10分鐘內(nèi)完成的癌細(xì)胞檢測技術(shù)問世。這項檢測通過識別癌細(xì)胞和健康細(xì)胞之間的DNA（脫氧核糖核酸）差異，快速完成初步診斷。

甲基基團(tuán)附著到DNA上的過程被稱為甲基化，這一過程受到遺傳操控。DNA甲基化作為DNA化學(xué)修飾的一種形式，能夠在不改變DNA序列的前提下，改變遺傳表現(xiàn)。在所有“成熟”的人類細(xì)胞中，DNA都攜帶這些修飾。

而癌細(xì)胞與健康細(xì)胞的基因組信息具有顯著差異。癌細(xì)胞是一種變異的細(xì)胞，是產(chǎn)生癌癥的病源，它與正常細(xì)胞最大的不同是有無限增殖、可轉(zhuǎn)化和易轉(zhuǎn)移的特點(diǎn)。基因組的差異也導(dǎo)致在大多數(shù)類型的癌細(xì)胞中，甲基化水平和模式都存在差異。

此次，澳大利亞昆士蘭大學(xué)研究人員馬特·特勞及其同事發(fā)現(xiàn)，癌細(xì)胞中不同的甲基化情況，會影響DNA的物理和化學(xué)性質(zhì)。在這些特性中，研究人員發(fā)現(xiàn)DNA與金納米粒子的連接尤為緊密，他們利用這一特性開發(fā)出了一種癌癥檢測方法。

新方法只需極少量來自患者的純化的基因組DNA，就能在10分鐘內(nèi)完成檢測，且檢測結(jié)果僅靠肉眼就能辨別。研究團(tuán)隊已經(jīng)在代表不同癌癥類型的100多個人類樣本——72名癌癥患者和31名健康個體——的基因組DNA中測試了這一方法。

研究人員表示，在目前的階段，此方法只能檢測是否有癌細(xì)胞存在，暫時還無法識別其類型或疾病進(jìn)展。今后應(yīng)對更多樣本進(jìn)行測試，并在可能的情況下開展更詳細(xì)的分析研究。

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