史上最貴基因治療藥物獲批臨床試驗 基因治療應(yīng)用前景和發(fā)展趨勢廣闊

• 2022年2月1日 HuangJiang來源：新浪 872 54
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中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心(CDE)公示，諾華(Novartis)旗下治療脊髓性肌萎縮(Spinal Muscular Atrophy, SMA)的AAV基因治療藥物，Zolgensma(OAV101注射液)在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗?zāi)驹S可。

1300萬一針“史上最貴藥”獲批臨床

近日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心(CDE)公示，諾華(Novartis)旗下治療脊髓性肌萎縮(Spinal Muscular Atrophy, SMA)的AAV基因治療藥物，Zolgensma(OAV101注射液)在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗?zāi)驹S可。此前2021年10月21日，該藥物所提交的臨床試驗申請獲得受理。

Zolgensma的目前定價為212.5萬美元，被喻為制藥史上單價最貴的藥物。目前Zolgensma已經(jīng)在全球近40個國家和地區(qū)獲批。其中，Zolgensma于2020年被日本納入醫(yī)保，患者只需支付30%費用;后在2021年3月被英國納入國家醫(yī)療服務(wù)體系。

該藥劑是治愈漸凍癥的“親戚”——SMA脊髓性肌萎縮癥的的基因治療藥劑。新生兒中，SMA發(fā)病率為六千分之一至一萬分之一，常規(guī)人群中，約每40人~50人就有1個是SMA致病基因攜帶者。2018年5月，SMA被列入國家衛(wèi)健委等部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》。

根據(jù)中研普華出版的《2022-2026年中國基因治療行業(yè)競爭格局及發(fā)展趨勢預(yù)測報告》顯示：

2021年國家醫(yī)保藥品目錄談判中，7種罕見病用藥納入醫(yī)保目錄，其中包括備受關(guān)注的用于治療脊髓性肌萎縮癥的Spinraza。

近年來，國家醫(yī)保目錄納入的罕見病藥物數(shù)量逐年增多。據(jù)北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會統(tǒng)計，2021年國家醫(yī)保目錄談判后，有28種罕見病的58種藥物已經(jīng)納入國家醫(yī)保目錄?；凇兜谝慌币姴∧夸洝方y(tǒng)計的我國已注冊的87種罕見病適應(yīng)癥藥物，醫(yī)保目錄覆蓋范圍已超過60%。而2021年的醫(yī)保目錄談判，則實現(xiàn)了高值罕見病藥物在國家醫(yī)保目錄中的“零突破”。

但另一方面，醫(yī)保不能為所有高值藥物托底也是業(yè)界共識。未來國家醫(yī)保局將“堅決杜絕天價藥進(jìn)醫(yī)?！?。承擔(dān)著“保基本”這一功能定位的國家醫(yī)保目錄，決定了能夠被納入其中的藥品必須具備“價格合理”這一基本條件。

基因治療應(yīng)用前景和發(fā)展趨勢廣闊

2020年10月，諾貝爾化學(xué)獎首度頒給兩位全女性科學(xué)家的組合，肯定開發(fā)出有著本世紀(jì)最偉大基因編輯技術(shù)之稱「基因剪刀CRISPR-Cas9」的卓越貢獻(xiàn)，這讓基因治療的國際熱度瞬間飆高。

基因治療是國家重點發(fā)展的創(chuàng)新生物醫(yī)藥前沿領(lǐng)域，伴隨基因治療市場快速發(fā)展，以CRO、CDMO為核心的基因治療服務(wù)也迅速興起，市場規(guī)模呈持續(xù)增長態(tài)勢。

隨著技術(shù)快速發(fā)展，測序成本以偏離摩爾定律方式急速下降。第一代測序儀基因組測序成本大約1000萬美元，2021年基因測序已經(jīng)降到100美元以內(nèi)的普通體檢套餐價格。

基因是生命的藍(lán)圖，不僅掌握生物特征，也決定生老病死，這讓訴求直接從基因源頭找出病灶、提供一次性治療的「基因治療(Genetic Therapy)」引來了高光時刻。

基因治療又可分為4大領(lǐng)域，除了基金檢測外，還有基因療法(Gene Therapy)、基因編輯(Genome Editing)和細(xì)胞療法(Cell Therapy)。也因擁有可顛覆傳統(tǒng)制藥和生技療法的破壞式創(chuàng)新技術(shù)，市場預(yù)估基因治療潛在商機(jī)高達(dá)5萬億美元規(guī)模。

基因療法市場規(guī)模在 2019 年約為 36.1 億美元，預(yù)計將以 40% 的年復(fù)合成長率(CAGR)在未來20年迅速發(fā)展。注意，這里的年復(fù)合增長率是行業(yè)平均，頭部企業(yè)的增長率可見一斑。

中國籍眼科基因治療藥物獲美國FDA批準(zhǔn)

中國在基因治療領(lǐng)域進(jìn)展喜人，中國眼科疾病的體內(nèi)基因治療領(lǐng)導(dǎo)者武漢紐福斯生物科技有限公司宣布公司的候選藥物NR082(rAAV2-ND4，核心項目NFS-01)，用于治療ND4突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變(ND4-LHON)獲美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予新藥臨床試驗(IND)許可，并將在美國開展臨床試驗。NR082是首個獲得美國FDA臨床試驗許可的中國籍眼科體內(nèi)基因治療藥物。

NR082是一款處于研發(fā)階段的體內(nèi)基因治療產(chǎn)品，此前已獲得美國FDA孤兒藥認(rèn)定并引領(lǐng)中國眼科體內(nèi)基因治療走進(jìn)了臨床時代。此次在美國獲批開展的臨床試驗是一項多中心、開放的、單臂臨床研究，該項研究將在ND4線粒體基因突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變(LHON)患者中評價NR082基因治療的安全性和有效性。

欲了解基因治療行業(yè)發(fā)展詳細(xì)分析，可點擊中研普華《2022-2026年中國基因治療行業(yè)競爭格局及發(fā)展趨勢預(yù)測報告》。研究報告以行業(yè)為研究對象，并基于行業(yè)的現(xiàn)狀，行業(yè)經(jīng)濟(jì)運行數(shù)據(jù)，行業(yè)供需現(xiàn)狀，業(yè)競爭格局，重點企業(yè)經(jīng)營分析，行業(yè)產(chǎn)業(yè)鏈分析，市場集中度等現(xiàn)實指標(biāo)，分析預(yù)測行業(yè)的發(fā)展前景和投資價值。

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  2022-2026年中國基因治療行業(yè)競爭格局及發(fā)展趨勢預(yù)測報告

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