基因藥物的出現(xiàn)與基因工程技術的發(fā)展息息相關,基因工程技術是現(xiàn)代生物技術的主體。主要應用于分子遺傳學、生物學、醫(yī)學、藥學等學科。它具有很高的選擇性,一種基因藥物并不是適用于所有的人種,不同人種的基因存在較多差別。
基因藥物的出現(xiàn)與基因工程技術的發(fā)展息息相關,基因工程技術是現(xiàn)代生物技術的主體。主要應用于分子遺傳學、生物學、醫(yī)學、藥學等學科。它具有很高的選擇性,一種基因藥物并不是適用于所有的人種,不同人種的基因存在較多差別。
基因藥物隨著基因工程技術的發(fā)展而發(fā)展,大致經歷了3個階段:細菌基因工程、細胞基因工程、轉基因動物和合成生物學。由于基因藥物的高效性,利用基因技術改造人體風險很大,所以體育協(xié)會將基因興奮劑列入禁止名單,嚴格禁止使用。
隨著腺相關病毒藥物Luxturna和2款CAR-T藥物Kymriah和Yescarta的上市,基因藥物行業(yè)迅猛發(fā)展,成為最具發(fā)展?jié)摿Φ娜蛐郧把蒯t(yī)藥領域之一。
全球已批準上市在售的基因治療藥物共有14款。全球基因治療藥物龍頭諾華上市藥物Zolgensma與Kymriah的合計銷售額已達到14億美元。
美國是開展基因治療臨床試驗數量最多的國家,累計超過650項;其次為中國,累計超過300項。中國已成為了基因療法藥物研發(fā)主要市場之一,臨床研究數量僅次于美國,位居全球第二。
目前國內已約有國內已約有20余項基因療法進入臨床階段,適應癥主要集中在罕見病以及黑色素瘤等實體腫瘤疾病上。國內基因治療藥物研發(fā)公司有博雅基因、復星凱特、傳奇生物、藥明巨諾等,多數專注于CAR-T、TCR-T等免疫細胞療法。
近年來,全球基因治療行業(yè)開始高速發(fā)展。從2016年到2020年,市場規(guī)模從50.4百萬美元增長到2075.4百萬美元,預計到2021年,全球基因治療市場規(guī)模將達到3777.2百萬美元。2022年將進一步增至6610.2百萬美元。
隨著免疫學、細胞生物學、組織工程學等相關學科領域研究的快速發(fā)展,全球基因治療技術研發(fā)已經取得了較快的發(fā)展,并取得了一系列的成果。目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術方向。
現(xiàn)代遺傳學家認為,基因是DNA(脫氧核糖核酸)分子上具有遺傳效應的特定核苷酸序列的總稱,是具有遺傳效應的DNA分子片段。基因藥物的出現(xiàn)與基因工程技術的發(fā)展息息相關,大致經歷了3個階段:細菌基因工程、細胞基因工程、轉基因動物和合成生物學。
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