2023基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀及投融資分析調(diào)研

• 黃文玉 2023年10月8日 來源：互聯(lián)網(wǎng) 207 5
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遺傳病的基因治療是指應(yīng)用基因工程技術(shù)將正?；蛞牖颊呒?xì)胞內(nèi)，以糾正缺陷基因而根治疾病。糾正的途徑既可以是原位修復(fù)有缺陷的基因，也可以是用有功能的正?；蜣D(zhuǎn)入細(xì)胞基因組的某一部位，以替代缺陷基因來發(fā)揮作用。

基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀及投融資分析調(diào)研

基因治療是指將外源正?；?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補償缺陷和異?；蛞鸬募膊?，以達(dá)到治療目的。其中也包括轉(zhuǎn)基因等方面的技術(shù)應(yīng)用，也就是將外源基因通過基因轉(zhuǎn)移技術(shù)將其插入病人的適當(dāng)?shù)氖荏w細(xì)胞中，使外源基因制造的產(chǎn)物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術(shù)。

基因治療的靶細(xì)胞主要分為兩大類：體細(xì)胞和生殖細(xì)胞，如今開展的基因治療只限于體細(xì)胞。生殖細(xì)胞的基因治療是將正?；蛑苯右肷臣?xì)胞，以糾正缺陷基因。這樣，不僅可使遺傳疾病在當(dāng)代得到治療，而且還能將新基因傳給患者后代，使遺傳病得到根治。但生殖細(xì)胞的基因治療涉及問題較多，技術(shù)也較復(fù)雜，因此，如今更多地是采用體細(xì)胞基因治療。體細(xì)胞應(yīng)該是在體內(nèi)能保持相當(dāng)長的壽命或者具有分裂能力的細(xì)胞，這樣才能使被轉(zhuǎn)入的基因能有效地、長期地發(fā)揮“治療”作用。因此干細(xì)胞、前體細(xì)胞都是理想的轉(zhuǎn)基因治療靶細(xì)胞。

以如今的觀點看，骨髓胞是唯一滿足以上標(biāo)準(zhǔn)的靶細(xì)胞，而骨髓的抽取，體外培養(yǎng)、再植入等所涉及的技術(shù)都已成熟;另一方面，骨髓細(xì)胞還構(gòu)成了許多組織細(xì)胞(如單核巨噬細(xì)胞)的前體。因此，不僅一些涉及血液系統(tǒng)的疾病如ADA缺乏癥、珠蛋白生成障礙性貧血、鐮狀細(xì)胞貧血、CGD等以骨髓細(xì)胞作為靶細(xì)胞，而且一些非血液系統(tǒng)疾病如苯丙酮尿癥、溶酶體儲積病等也都以此作為靶細(xì)胞。除了骨髓以外，肝細(xì)胞、神經(jīng)細(xì)胞、內(nèi)皮細(xì)胞、肌細(xì)胞也可作為靶細(xì)胞來研究或?qū)嵤┺D(zhuǎn)基因治療。

細(xì)胞與基因治療直接作用于遺傳物質(zhì),臨床應(yīng)用前景廣闊。2016-2020年期間，全球細(xì)胞與基因治療市場規(guī)模呈現(xiàn)高速增長的態(tài)勢，2020年全球細(xì)胞與基因治療市場規(guī)模從2016年的50.4百萬美元增長到20.75億美元，復(fù)合增長率達(dá)71.2%。2016-2020年中國細(xì)胞與基因治療市場規(guī)模相對較小，但近年來，中國各地方政府相繼出臺相關(guān)政策，來支持細(xì)胞治療、基因治療及相關(guān)產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。

與全球市場類似，我國正在進(jìn)行的基因治療臨床試驗主要集中在腫瘤領(lǐng)域，據(jù)CDE數(shù)據(jù)顯示，截至2020年12月，國內(nèi)在CDE注冊的基因治療臨床試驗中，針對腫瘤約占75%，針對感染性疾病和循環(huán)系統(tǒng)疾病各約占13%和11%。從所處臨床階段方面來看，我國在研基因治療臨床試驗中，約52%處于臨床I期，36%處于臨床II期，13%處于臨床III期。

根據(jù)中研普華產(chǎn)業(yè)研究院發(fā)布的《2022-2027年中國基因治療行業(yè)市場全景調(diào)研與發(fā)展前景預(yù)測報告》顯示：

在基因?qū)用妫膊∈堑湫偷漠惓１硇?，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對應(yīng)的基因型。如果能夠在基因?qū)用孢M(jìn)行治療，理論上可以治愈疾病。相對于傳統(tǒng)藥物需要通過靶點發(fā)揮作用，基因治療效果更加直接，對沒有明顯靶點或沒有針對靶點藥物的疾病來說，基因治療可能是唯一途徑?；蛑委熓侵赣镁哂姓９δ艿幕蛑脫Q或增補患者體內(nèi)有缺陷的基因，從而達(dá)到治療疾病的目的，或把某些遺傳物質(zhì)轉(zhuǎn)移到患者體內(nèi)，使其在體內(nèi)表達(dá)，最終達(dá)到治療某種疾病的方法。

遺傳病的基因治療是指應(yīng)用基因工程技術(shù)將正?；蛞牖颊呒?xì)胞內(nèi)，以糾正缺陷基因而根治疾病。糾正的途徑既可以是原位修復(fù)有缺陷的基因，也可以是用有功能的正?；蜣D(zhuǎn)入細(xì)胞基因組的某一部位，以替代缺陷基因來發(fā)揮作用?；蚴菙y帶生物遺傳 信息的基本功能單位，是位于染色體上的一段特定序列。將外源的基因?qū)肷锛?xì)胞內(nèi)必須借助一定的技術(shù)方法或載體，基因轉(zhuǎn)移的方法分為生物學(xué)方法、物理方法和化學(xué)方法。腺病毒載體是基因治療最為常用的病毒載體之一。

基因治療主要是治療那些對人類健康威脅嚴(yán)重的疾病，包括：遺傳病(如血友病、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血癥等)、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病(如艾滋病、類風(fēng)濕等)。基因治療是將人的正?；蚧蛴兄委熥饔玫幕蛲ㄟ^一定方式導(dǎo)入人體靶細(xì)胞以糾正基因的缺陷或者發(fā)揮治療作用，從而達(dá)到治療疾病目的的生物醫(yī)學(xué)高技術(shù)?；蛑委熍c常規(guī)治療方法不同：一般意義上疾病的治療針對的是因基因異常而導(dǎo)致的各種癥狀，而基因治療針對的是疾病的根源--異常的基因本身?；蛑委熡卸N形式：一是體細(xì)胞基因治療，正在廣泛使用;二是生殖細(xì)胞基因治療，因能引起遺傳改變而受到限制。

隨著國內(nèi)關(guān)監(jiān)管體系的不斷完善，細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域的相關(guān)研究呈現(xiàn)持續(xù)上升的趨勢，國內(nèi)基因治療技術(shù)不斷成熟，此領(lǐng)域的研究關(guān)注度、資本的熱度逐漸提升。2018-2021年，中國基因治療市場投融資事件呈高速增長態(tài)勢，2021年中國基因治療市場投融資事件63起，同比增長50%。預(yù)計在未來將有更多的產(chǎn)品進(jìn)入中國市場。

基因治療行業(yè)未來發(fā)展前景預(yù)測

目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術(shù)方向?；虔煼ㄊ钱?dāng)代生命科學(xué)中最有前途的熱點之一，是未來醫(yī)學(xué)的希望。眾多的跨國制藥公司和基因治療專業(yè)公司紛紛斥巨資加大研發(fā)力度，搶占二十一世紀(jì)生命科學(xué)的制高點。基因治療在生物技術(shù)發(fā)達(dá)的歐美已經(jīng)度過了萌芽階段，現(xiàn)在處于市場爆發(fā)前的黎明?；蛑委熚磥韺⒃谂R床上大規(guī)模應(yīng)用的趨勢是確定的，而且隨著基因測序的發(fā)展和廣泛應(yīng)用，未來人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無動于衷，因此基因治療的應(yīng)用前景廣闊，發(fā)展空間巨大，在市場上有很大的可能出現(xiàn)連續(xù)超預(yù)期的增長。

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